중증근무력증은 자가면역 질환 중 하나로, 신경과 근육 사이의 신호 전달이 원활하게 이루어지지 않아 근육이 쉽게 피로해지고 약해지는 특징을 갖고 있습니다.
최근 들어 전 세계적으로 중증근무력증 환자가 꾸준히 증가하면서 다양한 치료법과 신약이 활발하게 연구되고 있습니다.
특히 2025년 현재, 이 질환의 치료 방식은 기존의 면역억제제에서 나아가 바이오의약품, 표적 치료제 등으로 진화하고 있으며, 많은 글로벌 제약사와 바이오벤처들이 연구개발에 뛰어들고 있습니다.
중증근무력증의 주요 원인과 치료법을 짚어보고, 현재 개발 중이거나 주목받는 신약들을 중심으로 최신 연구 동향을 살펴보겠습니다.
중증근무력증의 주요 원인과 병태생리
중증근무력증(Myasthenia Gravis, MG)은 자가면역 질환으로, 면역계가 자신의 신경근육 접합부(Acetylcholine receptor, AChR)를 공격하는 항체를 생성함으로써 발생합니다. 이로 인해 신경에서 근육으로의 신호 전달이 차단되며, 이 과정에서 안검하수(눈꺼풀 처짐), 복시, 사지 근력 저하 등 다양한 증상이 나타납니다.
중증근무력증은 주로 두 가지 항체와 관련이 있습니다.
첫 번째는 AChR 항체로, MG 환자의 약 80% 이상에서 발견됩니다.
두 번째는 MuSK 항체로, 이 항체는 상대적으로 드물지만 더 심한 증상을 유발할 수 있습니다.
최근에는 LRP4 항체나 Seronegative MG(항체 미검출형) 환자들도 별도로 연구되고 있습니다. 유전적 요인도 완전히 배제할 수는 없지만, MG는 주로 후천적 면역 이상에 의해 발생하며, 바이러스 감염, 스트레스, 호르몬 변화 등이 원인으로 거론됩니다.
특히 여성이 남성보다 더 자주 발병하며, 20~40대 여성과 60대 이상 남성에서 주로 진단됩니다.
기존 치료법과 한계점
기존의 MG 치료는 크게 약물치료, 면역치료, 수술요법으로 나뉩니다.
가장 보편적인 약물로는 콜린에스터라제 억제제(피리도스티그민)가 있으며, 이는 증상을 일시적으로 완화하는 역할을 합니다.
그 외에 면역억제제(스테로이드, 아자치오프린, 마이코페놀레이트)나 고용량 면역글로불린(IVIG), 혈장교환술(Plasmapheresis) 등도 사용됩니다.
그러나 이러한 치료는 장기 사용에 따른 부작용이 크며, 효과가 개인차가 크다는 단점이 있습니다. 또한 흉선절제술(Thymectomy)은 MuSK 항체 음성 환자에게 효과적일 수 있지만, 모든 환자에게 해당되지는 않습니다.
이에 따라 근본적인 원인을 조절할 수 있는 신약 개발의 필요성이 꾸준히 대두되고 있습니다.
2025년 신약 개발 및 임상 연구 동향
2025년 현재, 중증근무력증 치료를 위한 차세대 표적 치료제와 바이오의약품 개발이 활발하게 이루어지고 있습니다.
특히 항체 기반 치료제와 면역세포 조절 기술이 주목받고 있습니다.
1. RYSTIGGO(efgartigimod alfa): 2023년 미국 FDA에서 승인된 후, 2024~2025년 유럽과 일본에서도 사용 승인을 받았습니다. FcRn 수용체 억제를 통해 병원성 IgG 항체를 제거하는 메커니즘으로, AChR 항체 양성 환자에게 특히 효과적입니다.
2. VYVGART(subcutaneous efgartigimod): 정맥주사 대신 피하 주사 방식으로 개발되어, 환자의 편의성을 크게 높였습니다. 임상 3상 결과, 기존 정맥주사와 유사한 효과를 보이며 상용화를 준비 중입니다.
3. Rozanolixizumab (UCB Pharma): 역시 FcRn 억제제 계열로, 2025년 현재 글로벌 다국적 임상
3상을 마무리 단계에 두고 있으며, AChR 음성 및 MuSK 양성 환자에게도 긍정적 반응을 보이고 있어 범용성에 대한 기대가 큽니다.
4. CAR-T 셀 기반 면역 조절 연구: 암 치료에서 시작된 CAR-T 기술이 자가면역 질환으로 응용되며, T세포를 조절하여 MG의 병리 항체 생성을 억제하는 실험이 진행 중입니다.
2025년 미국 국립보건원(NIH)은 이를 ‘혁신 치료제 후보’로 지정하였습니다.
5. AI 기반 맞춤 약물 스크리닝 플랫폼: 제약사들은 환자의 항체 유형, 유전자 정보 등을 분석해 맞춤형 약물 후보군을 자동화로 도출하는 기술을 개발 중입니다.
이 기술은 향후 MG뿐 아니라 다양한 자가면역질환에 적용될 가능성이 큽니다.
2025년 현재, 중증근무력증의 치료는 증상 완화 중심에서 원인 억제 중심으로 변화하고 있습니다.
기존의 광범위 면역 억제에서 벗어나, 항체 특이성을 이용한 표적 치료제와 바이오신약이 빠르게 발전하고 있으며, 환자 맞춤형 치료 시대가 성큼 다가오고 있습니다.
앞으로도 꾸준한 임상 연구와 신약 개발을 통해, 중증근무력증 환자들이 더욱 나은 삶을 영위할 수 있기를 기대합니다.